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2022年4月21日,致力于开发神经和精神疾病转化疗法的生物技术平台公司 Terran Biosciences(简称“Terran” )与赛诺菲公司达成协议,Terran 将推进赛诺菲的两项 3 期中枢神经系统(CNS)疗法的开发,并拥有产品在全球范围内开发和商业化的独家权利。
据悉,上述疗法产生了 4 项研究性新药(IND) 申请和超过 104 项临床研究,涉及15,000 多名受试者,包含多个 CNS 适应症。Terran 计划快速推进这些疗法用于神经和精神适应症的开发,其中包括一些新的应用领域,这些领域存在大量未满足的医疗需求。
Terran 是一家低调的专注于CNS 开发的生物技术平台公司,然而继今年三月份以来,Terran 频添大动作,首先是与马里兰大学巴尔的摩分校(简称“UMB”)达成了一项开发和商业化运营UMB专利与数据组合的全球性独家许可协议,以支持一种运用精神暴露疗法治疗神经及精神疾病的新型方法;其次,与Concert Pharmaceuticals(“Concert”)达成收购氘代化合物疗法组合及相应知识产权的协议;另外则是与哥伦比亚大学和心理卫生研究基金会达成协议,获得哥大专有CNS 生物标志物软件平台和专利组合的全球独家开发和商业化权利。这些在CNS 领域的大动作,透露了Terran 的野心。
由于CNS 不具有再生能力、疾病机制复杂、药物难以到达靶部位、动物模型可靠性低、临床研究困难、患者对安全性和依从度要求高等,药物研发可谓难点颇多。有数据统计,CNS 药物研发的成功率仅为6%,不足其它药物研发成功率的一半。但同时,高风险也意味着丰厚回报的可能。CNS 药物领域竞争相对较少,项目更容易成为首创,将为资本带来提前布局的超额收益。根据Technavio 的最新市场预测报告,从2021年到2026年,CNS 激动药物市场将增长59.5亿美元,年均复合增长率为5.74%。
近十年来海内外针对神经系统用药研发较为集中,渤健、罗氏、礼来、诺华管线占比接近60%;此外,聚焦于神经系统领域的初创型biotech企业先后涌现,形成了竞相争异的现状格局,也间接加速了新产品的上市进程。
从疾病领域来看,阿尔兹海默病、多发性硬化症、帕金森病是跨国药企研发热度较高的细分领域,偏头痛治疗也正在收获关注。
神经系统在研管线适应症分布
近年来新型生物疗法获得较快发展,相关技术不断破冰,基因治疗如siRNA、反义核苷酸疗法,甚至AI 技术和成像技术为神经系统用药研发带来了新契机。
神经系统用药在研药物类型
开发CNS疗法道阻且长,而总有人无法放下这一使命,期待业内能够开发出更多的变革性疗法,为这一日益严峻的疾病领域带来新的希望。
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