药品注册人正在关注什么？｜第一现场

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药品注册人正在关注什么？｜第一现场

各地出台鼓励生物医药创新的政策牵动着药品注册人的心。在药政法规科学年会上，与会者探讨了如何应对国际不同监管要求成功出海、如何通过临床试验一道道“高考”关卡，以及我国本土公司如何在“双轨制”监管下自信、高质量地完成细胞治疗的国际多中心临床试验等话题。

“为了鼓励药物研发，政府部门陆续出台多种举措，涉及研发、审批、进院、支付、投融资五大关键环节，让我们不由期待一个支持我国创新药行业发展的顶层设计或将出台。此外，上海、北京、广州和珠海等地也陆续发布支持生物医药创新的若干措施政策，着力提升创新医药临床研究质效和助力加速创新药械审评审批。春风迎面吹来了。”日前，泰格医药政策法规事务副总裁常建青在泰格医药与研发客联合举办的药政法规科学年会上说。

李锦：复宏汉霖全球布局战略考量

复宏汉霖全球药政注册团队熟悉多国监管审批路径，目前已有5款产品在中国上市，2款全球上市，获得19项适应症批准，覆盖超过40个国家和地区。

拥有20年注册经验的复宏汉霖药政事务部总经理李锦指出，
在海外开展临床试验需要综合考虑市场规模、注册路径、定价策略、医保准入等因素，并提前估算成本。
例如，澳大利亚对早期临床试验有激励政策，且人种差异等也是考量重点。

李锦

李锦分享了FDA、欧盟EMA和日本PMDA在MRCT监管要求的最新动态：FDA正加强对受试者人种多样性的关注，提高少数族裔的入组要求，这对中国企业构成了挑战；日本PMDA为了加速药物上市并提升在MRCT的竞争力，已取消在日本人群中进行1期试验或药学研究的硬性要求。

最后，她介绍了复宏汉霖的汉曲优（曲妥珠单抗）作为首个国际多中心3期研究的国产生物类似药，已于2020年7月和8月在欧盟和中国上市，是首个中欧获批的国产单抗生物类似药，就在上个月，该药也获FDA批准。

科越医药中国与亚太区研发与运营总裁闫慧老师主持了接下来的论坛。
她指出，注册人员与临床人员在公司创新研发中具有不可或缺的地位。
二者需要发挥各自专业优势，推动公司创新研发工作。

闫慧

陈霞：关键临床试验犹如人生高考

泰格医药高级副总裁、首席医学官陈霞博士曾在北京协和医院临床药理中心担任副教授，并在药审中心担任审评员，在审评部门、研发单位及医院三大领域都积累了深厚的工作经验。

陈霞

她把开展关键临床试验在药物研发中的地位，比喻为人生中高考，从实现考上大学的短期目标，到选择优质专业的中期目标，再到从知名学府毕业最终成就人生巅峰的长远目标。

与之类似，关键临床试验也设定了清晰的目标体系。其近期目标，首先是成功完成临床试验。CDE各项技术指导原则如同考试大纲一般重要。研发人员需要根据其要求进行试验设计，确保选择人群和临床终点能准确评估药物的疗效和安全性。

为了准备“考试”，研发人员需要回顾前期研究结果和分析。与2期试验相比，3期患者人群更为复杂多变。因此，在3期设计时，必须充分考虑到人群的差异，并确保样本量的充足。“有了考试大纲后还需要刷题，最终迈向冲刺阶段。”陈霞说。

中期目标则要通过关键临床试验推动新药上市。类比高考，主要关注研究结果是否达到主要、次要及关键次要终点，显示疗效的稳健性。此外，安全性也至关重要。

如同高考后选择专业和学校一样，选择药物的适应症在研发过程中至关重要。在3期关键试验中，研发人员早在IND阶段就应有所规划。到了3期，需要更精准地界定适用人群，重点关注疾病严重的患者，并考虑其前期用药及联合用药情况。

而到了NDA申请阶段，需要提交完整的药物研发信息，包括临床药理研究和群体药代分析。这些研究不仅关注分层因素和亚组因素，还深入探索是否存在其他潜在因素影响剂量选择。

最后，新药研发的远期目标是使新药成为重磅产品，为制药公司带来可观的回报。陈霞认为，可以在早期试验时进行前瞻性布局，实现长远的发展目标。

“总之，围绕‘高考’目标，我们需要做好全方位准备，从试验设计、受试者选择、数据收集与分析等方面都要确保每一步都符合科学规范。同时还要密切关注市场动态，以确保实现商业价值。”陈霞说。

赵戬：国产细胞治疗驶入平稳发展车道

江苏同凯集团副总裁及首席医学官赵戬博士，曾负责诺华在中国第一项国际多中心临床试验；将全球首款靶向治疗药物格列卫引进中国，同时还撰写GCP科普问答及翻译ICH GCP，她先后获得瑞士日内瓦大学医学博士及中欧高级工商管理硕士，是我国药物临床开发泰斗级的人物。

她首先分享自己亲历的注册相关案例，如：诺华在中国成功完成第一项国际多中心临床试验，因为数据质量可信首次将中国人的临床试验数据用于FDA申报；全球第一个靶向治疗药格列卫拓展临床试验数据（真实世界数据研究）用于获得中国进口注册证批准；通过全国试点将核酸检测试剂用于血液筛查纳入国家法定程序，保障国人用血安全。

赵戬

她总结道，很多时候法规滞后于研发进程，需要注册人用自己的智慧和能力推动新法规制定。注册部门和临床部门是药械开发的一对“生死搭档”，只有配合默契，药械上市才能无往而不利。而后她浅述细胞治疗行业。

首先，生物医药领域有三个广为人知的“95%”。这指的是药品专利、高端医疗设备及医院标准的规范指南中，有95%都是外国人发现或发明的，而我国则更多的是学习和改进。“我真心希望在座的研发人员能够共同努力，让中国在医药创新领域实现更多从0到1的突破。”赵戬说道。

尽管中国临床试验行业普遍
被认为在“722”以后已经显著规范，但赵戬呼吁，药厂和研究单位应该认真开展临床试验，不能仅仅依赖CRC。特别是在细胞治疗领域，IIT的研究质量能否满足药审中心要求成为了一个严峻挑战。

自2020年以来，细胞治疗行业在国家政策的推动下逐渐规范并升温，受到卫健委和药监局的双重监管。然而，细胞治疗按药品标准开展细胞治疗临床试验面临多重挑战，如：临床前动物模型的不足需深入探讨临床前到临床转化的可行性；细胞治疗作为“活药”，需确保细胞来源可靠、无污染，并具备高质量标准，同时关注细胞存活率、体内稳定状态及与宿主的相互作用。

“这些都与化学制药完全不同。”赵戬说。细胞治疗的临床试验独具特色，特别是长达1~2年的随访。判定其有效性和安全性时，需制定详尽指标，如临床症状改善、生活质量提升等。应权衡需评估指标的关键影响。

细胞治疗的重大挑战在于其CMC环节。FDA在2020年因CMC问题拒绝了约14个产品，突显了这一环节的严格性。为应对这些挑战，企业需从源头着手，不仅优化生产工艺，还需要确保高标准的质量控制。这涵盖了无菌智能化生产、制剂制备及冻存等关键步骤，每个步骤都需要严格把控，以保障最终产品的安全性和有效性。

为此，赵戬从细胞疗法的临床试验设计、实施、患者管理以及合规性方面着重强调。

赵戬还分享了一个新鲜出炉、引人关注的临床试验案例。去年10月，武田已上市的干细胞治疗克罗恩病肛瘘新药在3期临床试验中未达到主要终点。而江苏同凯旗下的拓弘公司治疗克罗恩病的同类细胞产品经过1、2期临床试验已初显成效，此时，武田在该领域因试验失败而退出。

江苏同凯团队分析认为，从武田的试验设计和中心分布来看，失败的主要原因可能是研究中心数量急剧增加，从52个扩展到了横跨欧美、中东、亚洲等地区的159个。由于这些国家存在显著地域差异和法规差异，对MRCT的实施带来极大挑战。武田全球入组了544个病人，相当于一个中心才入组3、4个病人，只要一两个数据结果有偏差就会影响试验结果。因此武田大3期试验失败了也不足为奇。

“鉴于此，我们决定中国自己的试验要继续，我们有信心把这个适应症用中国人的智慧和力量完成。”
赵戬还建议选择研究中心一定要高铁8小时之内能到达，以保证细胞相对稳定，目前，同凯的第一个干细胞创新药已启动临床3期，进展速度应为国内第一梯队。

最后，赵戬对中国院士团队及研究者寄语：“我坚信，中国的细胞及基因治疗经历了从最初的跟跑到并跑，最终一定会领跑全球，中国的新药一定会造福全人类。”

余文心：全链条支持创新药发展

今年两会上，政府工作任务强调“大力推进现代化产业体系建设，加快发展新质生产力”，提及“全链条支持创新药发展，加快高端医疗器械研制及示范应用”，突显创新药在新兴产业中的战略意义。

余文心

海通证券研究所副所长兼医药行业首席分析师余文心拥有多年医药投资和行业经验，她解读了2024年两会及创新药产业未来发展之路，回顾了A+H股的医药十年市值变迁，总结了当下资本环境现状和挑战以及未来投资的关键点，以及表达了对中国Biotech对外授权产品的期待。

泰格医药自2019年发起成立泰格医药政策法规沙龙以来，汇聚了国内部分资深的药品注册专业人员，共同讨论药物研发的新政策、新问题和新策略。研发客也始终追随泰格医药法规沙龙专家的步伐，专注报道我国药品注册领域的最新动态，反映注册人员的心声。更多年会内容，请见下期报道。

编辑 | 戴佳凌

dai.jialing@PharmaDJ.com

总第2105期

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